Actualités sur les maladies auto-immunes : Rinvoq, un inhibiteur de JAK, recommandé pour le traitement de l'artérite rare
1er mars 2025
Une avancée significative se profile dans le traitement des maladies auto-immunes. Le CHMP de l'EMA a recommandé l'approbation de l'upadacitinib (Rinvoq) pour le traitement de l'artérite à cellules géantes (ACG), une maladie rare et invalidante qui touche principalement les personnes de plus de 50 ans. L'ACG, également appelée artérite temporale, se caractérise par une inflammation des artères de moyenne et grande taille, notamment des artères temporales de la tête. Cette inflammation peut entraîner de graves complications, notamment une perte de vision irréversible, des anévrismes aortiques et des douleurs invalidantes, impactant considérablement la qualité de vie des patients. Si les glucocorticoïdes restent un traitement standard, leur utilisation à long terme comporte des risques. La recommandation du CHMP rapproche Rinvoq de son statut de premier traitement oral avancé contre l'ACG en Europe. L'EMA devrait rendre une décision finale au premier semestre 2025. Rinvoq, un inhibiteur sélectif de JAK1, cible la voie Janus kinase (JAK), un facteur clé de l'inflammation dans l'ACG. Cette recommandation s'appuie sur les résultats probants de l'essai de phase III SELECT-GCA. Cet essai, mené auprès de 428 patients âgés de 50 ans et plus, a comparé Rinvoq à un placebo. Le critère d'évaluation principal de l'essai, la rémission prolongée à 52 semaines (définie par l'absence de signes et symptômes d'ACG entre les semaines 12 et 52), était significativement plus élevé dans le groupe Rinvoq 15 mg que dans le groupe placebo : 46 % contre 29 % (p = 0,0019). De même, une rémission complète prolongée, une mesure plus rigoureuse, a été obtenue chez 37 % des patients du groupe Rinvoq contre 16 % du groupe placebo (p < 0,0001). Rinvoq, développé par AbbVie, est déjà approuvé dans l'UE pour plusieurs autres maladies auto-immunes. Des essais en cours explorent son potentiel dans d'autres maladies à médiation immunitaire.
https://www.globaldata.com/newsletter/details/chmp-recommends-abbvie-s-rinvoq-be-approved-for-adult-gca_358778/?utm_campaign=type2_pharma&utm_medium=pharma_type2_2025-03-03&_hsenc=p2ANqtz-_HSy5rg6xR_xXSV5UbwimZSlOc9FEK50qLdsZvSOZHhYj8zKeq6tVFx0YSR77y9_DBz7ClWRYuh1F4Ng5O52hqjUKa8qk3oKo8T3Np3amesa0fQd4&_hsmi=105337959&utm_content=other_daily_news_articles&utm_source=email_NS
Au-delà de la cigarette : le cancer du poumon peut frapper n’importe qui
30 janvier 2025
🫁 Le cancer du poumon, principale cause de décès par cancer dans le monde, a connu des progrès thérapeutiques remarquables et une amélioration des taux de survie au cours de la dernière décennie. Les 48 recommandations thérapeutiques positives du NICE depuis 2015, soit une multiplication par six, reflètent ces progrès, permettant aux patients d'accéder plus rapidement à des thérapies innovantes comme les traitements ciblés et les immunothérapies. Le cas de Jules Fielder, diagnostiquée d'un cancer du poumon de stade 4 à 37 ans alors qu'elle était non-fumeur et ne présentait aucun symptôme typique, met en évidence la nature indiscriminée de la maladie et la puissance des thérapies ciblées comme l'osimertinib. Son expérience souligne que le cancer du poumon peut toucher n'importe qui, quels que soient les antécédents de tabagisme, et se manifeste souvent par des symptômes subtils.🫁 Environ 95 personnes meurent chaque jour d'un cancer du poumon au Royaume-Uni, ce qui dépasse le nombre de décès par cancer du sein et de l'ovaire combinés. Les experts dissipent le mythe selon lequel seuls les fumeurs sont atteints d'un cancer du poumon (15 % des patients sont non-fumeurs) et soulignent qu'un diagnostic n'est pas une condamnation à mort. Un diagnostic précoce, lorsque la chirurgie et la radiothérapie peuvent être curatives, est crucial. Le pronostic au stade 4 s'est considérablement amélioré : de 6 à 9 mois de survie il y a dix ans à 6 à 7 ans aujourd'hui, grâce aux thérapies ciblées et aux immunothérapies. Les recommandations positives accrues du NICE facilitent un accès plus rapide à ces traitements.🫁 Un diagnostic tardif dû à des symptômes absents ou négligés, comme dans le cas de Fielder (douleurs dorsales diagnostiquées à tort comme une sciatique, voix rauque), reste un défi. Cela souligne la nécessité d'une meilleure sensibilisation aux symptômes moins courants. Si les taux de survie à cinq ans se sont améliorés (de 8,6 % en 2005 à 19,8 % en 2016), le Royaume-Uni reste à la traîne par rapport aux autres pays. Les bilans de santé pulmonaire du NHS et le programme national de dépistage du cancer du poumon sont des étapes essentielles vers une détection précoce. L'avenir du traitement du cancer du poumon semble prometteur, avec les avancées attendues dans les thérapies ciblées, les immunothérapies et les vaccins, même si des traitements plus efficaces et plus durables sont encore nécessaires.
https://www.nice.org.uk/news/articles/sixfold-increase-in-nice-lung-cancer-treatment-recommendations-over-the-past-decade
L'EMA change de cap sur Leqembi et approuve une utilisation restreinte
5 décembre 2024
La récente décision du CHMP de l'EMA de recommander l'autorisation de mise sur le marché du Leqembi (lécanemab) constitue une avancée significative dans le traitement de la maladie d'Alzheimer. Cette décision fait suite à un précédent avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA. Pourquoi ce changement d'avis ? L'avis négatif initial reposait sur des inquiétudes concernant le profil de sécurité du médicament, notamment le risque d'œdème et d'hémorragie cérébrale (ARIA). Cependant, le réexamen du CHMP s'est concentré sur une population de patients spécifique : les patients atteints de troubles cognitifs légers ou de démence légère dus à la maladie d'Alzheimer et porteurs d'une seule copie, voire d'aucune copie, du gène ApoE4. Ce sous-groupe s'est avéré présenter un risque plus faible d'effets secondaires graves. Le gène ApoE4 est un facteur de risque génétique de la maladie d'Alzheimer. Les personnes porteuses de deux copies du gène ApoE4 présentent un risque significativement plus élevé de développer la maladie. En ciblant les patients porteurs d'une ou de plusieurs copies de l'ApoE4, l'EMA souhaitait atténuer le risque d'ARIA. Bien qu'il s'agisse d'une avancée positive, il est important de noter que Leqembi ne guérit pas la maladie d'Alzheimer. Il ralentit le déclin cognitif, mais ne l'inverse pas. La différence rapportée de 0,53 sur l'échelle CDR-SB, légèrement supérieure au seuil de 0,5, est considérée comme cliniquement significative. De plus, le risque d'effets secondaires graves, notamment d'ARIA, demeure préoccupant. Par conséquent, le médicament sera disponible via un programme d'accès contrôlé afin de garantir une utilisation sûre et efficace. Les patients subiront régulièrement des IRM afin de surveiller l'ARIA et d'autres effets secondaires potentiels. La société mettra en place une étude de registre à l'échelle européenne auprès de patients traités par Leqembi, qui permettra d'estimer l'incidence des effets secondaires, dont l'ARIA, et d'en déterminer la gravité. L'étude du registre peut également être utilisée pour recueillir des informations sur la progression des patients vers les stades suivants de la maladie d'Alzheimer et les éventuelles conséquences à long terme de l'ARIA.https://www.ema.europa.eu/en/news/leqembi-recommended-treatment-early-alzheimers-disease#
Le NICE rejette à nouveau Enhertu : les obstacles à la rentabilité persistent pour les thérapies innovantes contre le cancer
22 novembre 2024
Le conjugué anticorps-médicament (CAM) Enhertu (trastuzumab déruxtécan) de Daiichi Sankyo et AstraZeneca a subi un nouveau revers majeur : le NICE a rejeté le médicament pour la troisième fois. Cette décision a suscité une déception et une frustration généralisées, privant des milliers de patientes atteintes d'un cancer du sein HER2-low d'un traitement potentiellement pérenne. Les évaluations rigoureuses du rapport coût-efficacité menées au Royaume-Uni, bien que cruciales pour garantir un bon rapport qualité-prix, posent souvent des défis aux thérapies innovantes, en particulier celles qui traitent les maladies rares. Enhertu, bien que démontrant un bénéfice clinique significatif, n'a apparemment pas atteint le seuil rigoureux de rapport coût-efficacité fixé par le NICE. Cette décision souligne l'interaction complexe entre efficacité clinique, besoins des patients et considérations économiques dans les systèmes de santé. Elle souligne l'urgence de mettre en place des modèles de financement et des stratégies de tarification innovants pour garantir un accès équitable aux traitements vitaux. Selon le Pharma Intelligence Center de GlobalData, Enhertu devrait atteindre 13 milliards de dollars de ventes mondiales d'ici 2030. Si le NICE avait approuvé le médicament, il aurait pu potentiellement améliorer les résultats pour environ 1 000 patientes atteintes d'un cancer du sein HER2-low. https://www.globaldata.com/newsletter/details/daiichi-sankyo-and-astrazeneca-s-enhertu-snubbed-by-uk-s-nice-for-third-time-_340807
Actualités en oncologie : Merck acquiert Modifi Biosciences pour un montant de 1,3 milliard de dollars afin de faire progresser le traitement du cancer du cerveau en ciblant les déficiences de réparation de l'ADN.
31 octobre 2024
Merck, leader pharmaceutique mondial, a acquis Modifi Biosciences, une spin-off de l'Université Yale, dans le cadre d'un accord stratégique d'une valeur maximale de 1,3 milliard de dollars, assorti d'un versement initial de 30 millions de dollars. Cette acquisition souligne l'engagement de Merck à promouvoir des thérapies innovantes et à transformer le traitement du cancer. Cet accord donne à Merck l'accès à des composés précliniques conçus pour exploiter les défauts de réparation de l'ADN dans les cancers difficiles à traiter, notamment les glioblastomes, le cancer le plus agressif et le plus fréquent qui prend naissance dans le cerveau et qui est souvent résistant à la chimiothérapie et à la radiothérapie. Modifi Biosciences a développé une nouvelle classe de petites molécules inhibitrices ciblant la O6-méthylguanine méthyl transférase (MGMT), une protéine clé de la réparation de l'ADN. En inhibant la MGMT, les composés de Modifi visent à tuer sélectivement les cellules cancéreuses, en particulier celles présentant des déficiences de réparation de l'ADN, comme le glioblastome. Cette acquisition allie les vastes ressources et l'expertise de Merck à la science de pointe de Modifi. En tirant parti de cette puissante combinaison, les entreprises visent à accélérer le développement de thérapies transformatrices qui répondent à d'importants besoins non satisfaits en oncologie.https://www.pharmtech.com/view/merck-acquires-modifi-biosciences
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L'ivonescimab (Summit, Akeso) s'avère prometteur comme traitement révolutionnaire pour le CBNPC en 1L
09 septembre 2024
En décembre 2022, un accord de 5 milliards de dollars a été signé entre Summit Therapeutics (États-Unis) et Akeso Inc. (Chine) pour l'acquisition sous licence, le développement et la commercialisation de l'ivonescimab, un anticorps bispécifique PD-L1/VEGF de première classe pour le traitement du cancer. Le paiement initial s'élevait à 500 millions de dollars. Ce partenariat vise à étendre la présence d'Akeso sur des marchés clés comme les États-Unis, le Canada, l'Europe et le Japon, une étape importante vers la réalisation de l'objectif stratégique d'Akeso de devenir une organisation biopharmaceutique mondiale. Les données récentes d'un essai de phase 3 présentées la semaine dernière à la Conférence mondiale sur le cancer du poumon ont démontré la supériorité de l'ivonescimab par rapport à Keytruda dans le traitement de première intention du CPNPC. Le médicament a significativement prolongé la survie médiane sans progression de 5,32 mois, atteignant 11,14 mois. Ces données, uniquement chinoises, sont impressionnantes, soulignant le potentiel de l'anticorps bispécifique PD-1/VEGF comme nouvelle norme de soins dans le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC).
https://www.smmttx.com/wp-content/uploads/2024/09/WCLC-2024-Presentation-HARMONi-2.pdf
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Lancement d'un essai de vaccin à ARNm contre le cancer du poumon
30 août 2024
💉 Un vaccin à ARNm innovant, développé par BioNTech, est actuellement évalué dans le cadre d'essais cliniques pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC), l'une des principales causes de décès dans le monde.💉 Cette approche innovante, similaire à la technologie de l'ARNm utilisée dans les vaccins contre la COVID-19, exploite le système immunitaire pour lutter contre le cancer. En identifiant des mutations uniques au sein de la tumeur d'un patient, les chercheurs créent un vaccin à ARNm personnalisé qui ordonne au système immunitaire de cibler et de détruire les cellules cancéreuses.💉 Le potentiel de ce traitement à améliorer significativement les résultats pour les patients atteints de cancer du poumon marque une avancée majeure dans le domaine de l'immunothérapie anticancéreuse.
Premiers essais mondiaux de vaccins contre le cancer du poumon lancés dans sept pays
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Le médicament expérimental d'Aveta Biomics reçoit la désignation de procédure accélérée pour le cancer de la tête et du cou
26 août 2024
🧠 Leur agent immuno-oncologique expérimental, l'APG-157, a reçu la désignation accélérée de la FDA comme traitement néoadjuvant pour les patients atteints d'un cancer de la tête et du cou.🧠 L'APG-157, une pastille administrée par voie orale à base de curcuma, s'avère prometteur pour réduire la taille des tumeurs et potentiellement limiter le recours à une intervention chirurgicale ou à une radiothérapie intensive. Les développeurs ont conçu l'APG-157 pour présenter un double mécanisme en induisant sélectivement l'apoptose des cellules cancéreuses tout en reprogrammant l'environnement immunitaire. Cela pourrait améliorer considérablement les résultats pour les patients atteints de cette maladie difficile.🧠 Un essai de phase 2 est actuellement en cours pour évaluer plus en détail l'innocuité et l'efficacité de l'APG-157 dans le traitement du cancer de la tête et du cou.
https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-neoadjuvant-apg-157-in-head-and-neck-cancer
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Le gouvernement américain finalise les négociations sur le prix des médicaments
21 août 2024
Une étape historique a été franchie lorsque le gouvernement américain a finalisé les prix des dix premiers médicaments visés par la loi sur la réduction de l'inflation. Les prix négociés pour ces médicaments, dont Eliquis (anticoagulant), Enbrel (arthrite), Stelara (psoriasis) et Imbruvica (cancer du sang), seront considérablement réduits. Medicare appliquera ces prix réduits à partir de 2026. Les fabricants de médicaments et les groupes industriels ont contesté la loi devant les tribunaux, sans succès. Si les baisses de prix initiales peuvent sembler gérables, les inquiétudes grandissent, craignant que le processus n'entraîne des conséquences financières plus importantes, Medicare ciblant davantage de médicaments. Conformément à la nouvelle loi sur les médicaments, y compris le programme de négociation, le processus de fixation des prix du gouvernement a nécessité une analyse approfondie des données et des négociations avec les laboratoires pharmaceutiques. Les facteurs pris en compte comprenaient les coûts de recherche et développement, les dépenses de fabrication, les données sur les brevets, les données sur les revenus et le marché, ainsi que la disponibilité de traitements alternatifs. Le CMS a examiné des informations provenant de sources très diverses. Malgré l'opposition de l'industrie pharmaceutique, le CMS sélectionnera jusqu'à 15 médicaments supplémentaires couverts par la partie D pour négociation en 2025, puis jusqu'à 15 médicaments supplémentaires des parties B et D en 2026, et jusqu'à 20 médicaments chaque année par la suite. Les experts prédisent que des médicaments très médiatisés comme l'Ozempic et le Keytruda pourraient être ciblés lors des prochaines négociations, ce qui pourrait avoir des conséquences plus importantes pour l'industrie pharmaceutique. https://lnkd.in/emJfdu-j https://lnkd.in/eJi-FAdu
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Casgevy : une étude de cas sur le lancement et la tarification de la thérapie génique
8 août 2024
Casgevy est l'une des sept thérapies géniques et cellulaires lancées aux États-Unis, dont le coût dépasse 1 million de dollars par traitement. Elle a été approuvée par la FDA en décembre 2023 pour le traitement de la drépanocytose (SCD), puis pour le traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
Cette thérapie génique révolutionnaire basée sur CRISPR pour la drépanocytose et la trisomie 21 offre des perspectives précieuses pour la commercialisation de thérapies innovantes. Avec un prix de lancement élevé de 2,2 millions de dollars par traitement, Casgevy s'inscrit dans la tendance tarifaire des autres thérapies géniques.
Malgré leurs coûts initiaux élevés, les thérapies géniques contre la drépanocytose, telles que Lyfgenia et Casgevy, présentent des coûts de traitement annualisés comparables à ceux des traitements standards. Par exemple, le coût annuel de la prise en charge de la drépanocytose par le chélateur du fer Ferriprox (environ 3,2 millions de dollars) est proche de celui de ces thérapies géniques, soulignant ainsi leur potentiel de rentabilité à long terme.
Casgevy a suivi un schéma de lancement classique pour les agents hématologiques, avec les États-Unis comme marché initial, suivis du Luxembourg et de Bahreïn. En France, il est disponible en accès anticipé depuis janvier 2024 et attend maintenant sa tarification. Le prix français pourrait influencer les prix dans d'autres pays en raison du rôle de la France dans la tarification de référence internationale.
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Alzheimer : une crise croissante et la course au remède
6 août 2024
La maladie d'Alzheimer est une crise sanitaire mondiale qui s'aggrave rapidement. Malgré les progrès récents, les traitements efficaces restent difficiles à trouver. La barrière hémato-encéphalique représente un obstacle majeur à l'administration des médicaments, ce qui freine les progrès. 🧠 Les récentes autorisations de mise sur le marché du lécanemab et du donanemab par la FDA ont marqué une étape importante dans le traitement de la maladie d'Alzheimer, en ciblant les plaques amyloïdes associées à la maladie. Cependant, il semble que l'EMA soit davantage préoccupée par la sécurité du nouveau médicament, estimant que l'effet observé du Leqembi sur le retard du déclin cognitif ne compense pas le risque d'effets secondaires graves (ARIA, anomalies d'imagerie liées à l'amyloïde, ou gonflement et saignements cérébraux). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) vient de se prononcer contre l'autorisation du lécanemab. 🧠 La recherche d'approches alternatives s'intensifie. Des entreprises comme Regeneration Biomedical et Excellio explorent des méthodes innovantes, notamment la thérapie par cellules souches et l'administration de médicaments par exosomes, pour contourner la barrière hémato-encéphalique. Passage Bio se concentre sur la thérapie génique pour s'attaquer à la cause profonde de la maladie d'Alzheimer. De plus, l'utilisation d'ultrasons focalisés pour ouvrir temporairement la barrière hémato-encéphalique est à l'étude. À mesure que la recherche progresse, l'espoir est de trouver des traitements plus efficaces et plus sûrs pour la maladie d'Alzheimer. 🧠 Consultez notre récent article sur la couverture conditionnelle du Leqembi (lécanemab) aux États-Unis. https://lnkd.in/eXVMnVzC
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Dernières nouvelles dans la recherche sur le cancer !
1er août 2024
Le THIO ciblant les télomères, associé à l'immunothérapie, prolonge la durée du traitement des patients atteints de CBNPC avancé. Je suis ravi de vous présenter le THIO, une petite molécule révolutionnaire qui montre des résultats prometteurs dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CBNPC). Développé par MAIA Biotechnology, le THIO agit en ciblant les télomères, entraînant une mort rapide des cellules cancéreuses. Associé au cémiplimab (LIBTAYO®), le THIO a démontré une tolérance et une efficacité impressionnantes chez les patients atteints de CBNPC avancé ayant épuisé toutes les autres options thérapeutiques. Les premières données de l'essai de phase II THIO-101 sont très prometteuses, avec des durées de traitement plus longues et une toxicité moindre par rapport aux traitements standard. Il s'agit d'une avancée significative dans la lutte contre le cancer ! https://lnkd.in/eBd58tA9
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Un biosimilaire surpasse de 92 % le médicament Humira d'AbbVie, bouleversant le marché
29 juillet 2024
Humira, le médicament le plus vendu au monde, a bénéficié d'une longue période d'exclusivité aux États-Unis, permettant à AbbVie de pratiquer un prix élevé. Mais la tendance est en train de changer. L'expiration du brevet américain début 2023 a ouvert la voie aux biosimilaires, des copies quasi identiques, et la concurrence est féroce. Boehringer Ingelheim a adopté une stratégie de prix partagés. En juillet 2023, l'entreprise a lancé un biosimilaire de marque, Cyltezo, à un prix inférieur de seulement 5 % à celui d'Humira. Mais Boehringer peine à développer ses ventes. Pour véritablement révolutionner le marché, elle propose désormais une version sans marque via GoodRx, avec une réduction impressionnante de 92 % par rapport au prix catalogue d'Humira. Cette initiative agressive pourrait changer la donne, exerçant une pression considérable sur AbbVie et bouleversant le paysage des biosimilaires. À ce prix, un traitement classique d'une injection toutes les deux semaines pour la polyarthrite rhumatoïde, la maladie de Crohn et d'autres maladies auto-immunes représenterait un coût à la charge du patient de 7 150 dollars par an. Humira coûtait auparavant 7 000 dollars pour un approvisionnement de quatre semaines au prix catalogue. Les biosimilaires d'Humira sont arrivés sur le marché européen en octobre 2018.
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Tous les regards sont tournés vers TIGIT
21 juillet 2024
Le candidat médicament TIGIT de Roche, le tiragolumab en association avec l'inhibiteur PD-L1 Tecentriq® (atezolizumab), n'a pas surpassé Keytruda® (pembrolizumab), l'inhibiteur PD-1 reconnu de Merck, dans un essai clé sur le cancer du poumon (SKYSCRAPER-06). L'essai SKYSCRAPER-06 a comparé le tiragolumab Tecentriq (atezolizumab, un autre inhibiteur du point de contrôle PD-L1 de Roche) et la chimiothérapie à Keytruda et la chimiothérapie chez des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC nSq) non épidermoïde localement avancé, non résécable ou métastatique, non précédemment traités. Les données de survie étaient en faveur de Keytruda, avec un rapport de risque de 1,33 pour la survie globale (SG) et de 1,27 pour la survie sans progression (SSP) lors de la première analyse intermédiaire (un rapport de risque plus élevé indique que le témoin, Keytruda, a obtenu de meilleurs résultats). Ce résultat négatif a incité Roche à interrompre l'essai SKYSCRAPER-06. et réévaluer son programme TIGIT plus large.https://lnkd.in/etvjth_m
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Le marché de l'infertilité est stimulé par la demande et des taux d'amélioration limités
14 juillet 2024
L'Organisation mondiale de la Santé rapporte que l'infertilité touche environ 17,5 % de la population adulte mondiale, ce qui entraîne une demande croissante de traitements contre l'infertilité féminine. GlobalData prévoit que ce marché atteindra 2,3 milliards de dollars d'ici 2033 dans des marchés majeurs comme les États-Unis, l'Europe et le Japon. Les médicaments actuels contre l'infertilité traitent principalement les problèmes d'ovulation et les déséquilibres hormonaux. Ils agissent en stimulant la production d'ovules ou en régulant les cycles menstruels afin de créer un environnement plus favorable à la conception. Parmi les exemples, on peut citer le Clomid, le Femara et les gonadotrophines injectables. Malgré les progrès réalisés dans la stimulation de la production d'ovules, la manipulation embryonnaire et les techniques de culture utilisées en fécondation in vitro (FIV), aucune amélioration significative des taux de naissances vivantes n'a été constatée. La société de biotechnologie espagnole Oxolife présente une avancée prometteuse avec sa pilule de fertilité non hormonale, l'OXO-001. Les premières données de phase II montrent des résultats positifs en termes d'augmentation des chances d'implantation embryonnaire chez les femmes suivant une FIV. OXO-001 cible la muqueuse utérine (endomètre) pour améliorer sa réceptivité à l'implantation embryonnaire. Les résultats de phase II ont montré une augmentation significative des taux de confirmation précoce de grossesse (75,9 % contre 52,4 %) et de grossesses cliniquement confirmées avec battements cardiaques fœtaux (50 % contre 35,7 %) dans le groupe OXO-001 par rapport au groupe placebo. Bien que les taux de naissances vivantes dans le groupe OXO-001 restent prometteurs (42,6 %) par rapport au placebo (35,7 %) à 10 semaines après le transfert embryonnaire, Oxolife prévient que l'essai de phase II n'a pas été conçu pour prouver définitivement la significativité statistique. Un essai de phase III de plus grande envergure est prévu pour confirmer ces résultats encourageants.
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Paysage changeant : couverture des nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer
03 juillet 2024
En 2022, les Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) ont adopté une position prudente concernant le médicament controversé Aduhelm (aducanumab) contre la maladie d'Alzheimer. Medicare ne rembourserait pas le médicament tant que des résultats positifs n'auraient pas été obtenus lors d'essais approuvés par le gouvernement. Cette décision reflétait l'approbation accélérée d'Aduhelm par la FDA en 2021, qui nécessitait la confirmation de son bénéfice clinique par des études complémentaires. Premier nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer depuis près de deux décennies, Aduhelm a suscité l'enthousiasme. Cependant, des essais pivots ont révélé un bénéfice clinique limité pour les patients, malgré une réduction des plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau. Si des taux élevés de cette protéine sont liés à la maladie d'Alzheimer, les preuves reliant sa réduction à une amélioration des fonctions cérébrales ou à un ralentissement de la progression de la maladie restent faibles.
Face à la résistance des médecins et à la faible demande, Biogen, le fabricant d'Aduhelm, a réduit son prix initial, le faisant passer du prix exorbitant de 56 000 $ à 28 000 $ par an et par patient. Finalement, en 2024, Aduhelm a été retiré du marché et l'étude de confirmation nécessaire à son approbation complète a été interrompue.
La situation a été différente pour les nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer. Leqembi (lécanemab) d'Eisai et Biogen a reçu une autorisation accélérée pour le traitement de la maladie d'Alzheimer précoce en janvier 2023, suivie d'une autorisation complète en juin de la même année. Cette autorisation complète reposait sur des données probantes démontrant une plus grande probabilité de ralentir le déclin cognitif. L'Agence européenne des médicaments (EMA) évalue toujours Leqembi.
De même, Kisunla (donanemab) de Lilly a obtenu l’approbation de la FDA pour le traitement symptomatique précoce de la maladie d’Alzheimer à l’été 2024.
Suite aux bénéfices cliniques démontrés par ces nouveaux médicaments, le CMS a ajusté sa politique de remboursement. Cependant, la prise en charge est désormais conditionnée à la collecte de données sur les patients dans des registres. Ces données fourniront des preuves concrètes de l'efficacité de ces médicaments une fois qu'ils auront reçu l'approbation définitive de la FDA.
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Les grandes entreprises pharmaceutiques adoptent l'IA : des partenariats pour une découverte plus rapide des médicaments
01 juillet 2024
Traditionnellement, les grandes entreprises pharmaceutiques ne disposaient pas de solides capacités d'IA en interne. Cependant, la situation évolue rapidement. Conscientes du potentiel de l'IA pour révolutionner le développement de médicaments, elles sont de plus en plus ouvertes à la collaboration avec des fournisseurs externes proposant des outils de pointe. Ces outils peuvent rationaliser et accélérer le développement des médicaments, permettant ainsi des avancées plus rapides pour les patients. Bristol-Myers Squibb (BMS) s'est récemment associé à l'entreprise de deep tech VantAI pour un montant colossal de 674 millions de dollars afin d'exploiter l'IA dans la conception de « colles moléculaires », une nouvelle classe prometteuse de thérapies à base de petites molécules. Sanofi a conclu un partenariat avec Aqemia, leader dans l'application de l'IA générique et des algorithmes de physique profonde à la découverte de médicaments, pour un montant de 140 millions de dollars. Genentech s'est associée aux géants technologiques Amazon et NVIDIA pour créer une plateforme d'IA de nouvelle génération spécifiquement dédiée à la découverte et au développement de médicaments, comblant ainsi le fossé entre science et technologie. Les premiers résultats sont encourageants. Les données suggèrent que les molécules découvertes grâce à l'IA obtiennent de bons résultats lors des essais cliniques, certaines analyses faisant état de taux de réussite atteignant 80 à 90 % en phase I. Bien que ce taux de réussite diminue naturellement aux stades ultérieurs (environ 40 % en phase II), il représente néanmoins une amélioration significative par rapport aux méthodes traditionnelles. À l'avenir, l'adoption généralisée de l'IA générative (genAI) pourrait bouleverser l'ensemble de l'industrie pharmaceutique. Nous pouvons nous attendre à des processus de découverte de médicaments plus rapides, des essais cliniques plus efficaces et plus instructifs et, à terme, à des médicaments plus abordables qui touchent un plus large éventail de patients.
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L'IA dans les négociations pharmaceutiques : un avenir prometteur avec des considérations réglementaires
25 juin 2024
Une récente discussion en podcast sur l'utilisation de l'IA et de la mesure biométrique des réponses émotionnelles lors des négociations avec les organismes payeurs pour la tarification des médicaments a éveillé mon intérêt, notamment en tant que chimiste computationnel fort de plus de 15 ans d'expérience dans les méthodes numériques de découverte de médicaments. Si cette application spécifique présente des défis éthiques et réglementaires, le potentiel de l'IA dans l'industrie pharmaceutique est indéniable. Les systèmes numériques et basés sur l'IA ont révolutionné la découverte de médicaments. Ils permettent de prédire les interactions médicament-protéine, de concevoir de nouveaux médicaments de A à Z (conception de novo) et de sélectionner des médicaments potentiels pour leur activité, leur toxicité et d'autres propriétés. Cela réduit considérablement les coûts de recherche préclinique et accélère la découverte de nouvelles thérapies prometteuses. L'IA est également très prometteuse pour la simplification des essais cliniques, ce qui pourrait réduire les coûts et augmenter les taux de réussite. La collecte de données électroniques sur les résultats des patients permet un suivi et une évaluation en temps réel. Cependant, la réglementation est cruciale pour une mise en œuvre responsable de l'IA. L'adoption par le Parlement européen de la loi européenne sur l'IA (AIA) en mars 2024, dont l'entrée en vigueur est prévue pour juin 2024, constitue un pas dans la bonne direction. La Commission européenne reconnaît le potentiel de l'IA dans le domaine de la santé, mais aussi les risques potentiels. L'AIA établit une approche fondée sur les risques, classant les systèmes d'IA avec les exigences et obligations correspondantes. Les fournisseurs et utilisateurs de systèmes à haut risque devront se conformer à une réglementation plus stricte. La nouvelle réglementation interdit certaines applications d'IA qui menacent les droits des citoyens. Cela inclut la catégorisation biométrique basée sur des données sensibles, les bases de données de reconnaissance faciale non autorisées et la reconnaissance des émotions dans certains contextes. De plus, le scoring social, la surveillance prédictive basée uniquement sur le profilage et l'IA manipulatrice sont interdits. Si l'utilisation de méthodes biométriques et de l'IA dans les négociations avec les organismes payeurs soulève des questions éthiques, l'IA a le potentiel d'être un puissant moteur du bien au sein du système de santé. En accordant la priorité aux considérations éthiques et en se concentrant sur des applications bénéfiques pour les patients et l'ensemble du système, nous pouvons exploiter le potentiel de l'IA pour un changement positif.
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L'EMA renforce les règles de transparence pour les essais cliniques
21 juin 2024
L'EMA a lancé une nouvelle version du portail public du Système d'information sur les essais cliniques (CTIS), qui permettra aux patients, aux professionnels de santé et aux autres parties prenantes d'accéder plus rapidement et plus efficacement aux informations sur les essais cliniques menés dans l'UE. Reste à voir si ces nouvelles règles permettront de concilier transparence de l'information et protection des informations commerciales confidentielles.
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