Neuigkeiten zu Autoimmunerkrankungen: JAK-Hemmer Rinvoq für seltene Arteriitis empfohlen
1. März 2025
Ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Autoimmunerkrankungen zeichnet sich ab. Der CHMP der EMA hat die Zulassung von Upadacitinib (Rinvoq) zur Behandlung der Riesenzellarteriitis (RZA) empfohlen, einer seltenen und schwächenden Erkrankung, die vor allem Menschen über 50 betrifft. Bei der RZA, auch als temporale Arteriitis bekannt, handelt es sich um eine Entzündung der mittleren und großen Arterien, insbesondere der Schläfenarterien im Kopf. Diese Entzündung kann zu schweren Komplikationen führen, darunter irreversibler Sehverlust, Aortenaneurysmen und lähmende Schmerzen, die die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigen. Glukokortikoide bleiben zwar eine Standardbehandlung, bergen jedoch bei langfristiger Anwendung Risiken. Die Empfehlung des CHMP bringt Rinvoq seinem Ziel näher, die erste orale fortgeschrittene Therapie für RZA in Europa zu werden. Die EMA wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2025 eine endgültige Entscheidung treffen. Rinvoq, ein selektiver JAK1-Inhibitor, zielt auf den Januskinase-Signalweg (JAK), einen Haupttreiber der Entzündung bei der RZA. Die Empfehlung basiert auf überzeugenden Ergebnissen der Phase-III-Studie SELECT-GCA. In dieser Studie mit 428 Patienten ab 50 Jahren wurde Rinvoq mit Placebo verglichen. Der primäre Endpunkt der Studie, eine anhaltende Remission nach 52 Wochen (definiert als das Fehlen von Anzeichen und Symptomen einer Rinvoq zwischen Woche 12 und 52), war in der Rinvoq-15-mg-Gruppe signifikant höher als in der Placebo-Gruppe: 46 % vs. 29 % (P = 0,0019). Ebenso wurde eine anhaltende vollständige Remission, ein strengeres Kriterium, bei 37 % der Rinvoq-Gruppe gegenüber 16 % der Placebo-Gruppe erreicht (P < 0,0001). Rinvoq, entwickelt von AbbVie, ist in der EU bereits für mehrere andere Autoimmunerkrankungen zugelassen. Laufende Studien untersuchen sein Potenzial bei weiteren immunvermittelten Erkrankungen.
https://www.globaldata.com/newsletter/details/chmp-recommends-abbvie-s-rinvoq-be-approved-for-adult-gca_358778/?utm_campaign=type2_pharma&utm_medium=pharma_type2_2025-03-03&_hsenc=p2ANqtz-_HSy5rg6xR_xXSV5UbwimZSlOc9FEK50qLdsZvSOZHhYj8zKeq6tVFx0YSR77y9_DBz7ClWRYuh1F4Ng5O52hqjUKa8qk3oKo8T3Np3amesa0fQd4&_hsmi=105337959&utm_content=other_daily_news_articles&utm_source=email_NS
Mehr als nur Zigaretten: Lungenkrebs kann jeden treffen
30. Januar 2025
🫁 Bei Lungenkrebs, der weltweit häufigsten krebsbedingten Todesursache, wurden in den letzten zehn Jahren bemerkenswerte Fortschritte in der Behandlung und bei verbesserten Überlebensraten erzielt. Die 48 positiven Behandlungsempfehlungen von NICE seit 2015 – eine Versechsfachung – spiegeln diesen Fortschritt wider und bringen innovative Therapien wie zielgerichtete Behandlungen und Immuntherapien schneller zu den Patienten. Der Fall von Jules Fielder, bei der mit 37 Jahren Lungenkrebs im Stadium 4 diagnostiziert wurde, obwohl sie Nichtraucherin war und keine typischen Symptome aufwies, unterstreicht die wahllose Natur der Krankheit und die Wirksamkeit zielgerichteter Therapien wie Osimertinib. Ihre Erfahrung unterstreicht, dass Lungenkrebs jeden treffen kann, unabhängig von der Rauchervorgeschichte, und sich oft mit subtilen Symptomen äußert.🫁 In Großbritannien sterben täglich etwa 95 Menschen an Lungenkrebs, mehr als an Brust- und Eierstockkrebs zusammen. Experten räumen mit dem Mythos auf, dass nur Raucher an Lungenkrebs erkranken (15 % der Patienten sind Nichtraucher) und betonen, dass eine Diagnose kein Todesurteil ist. Eine frühzeitige Diagnose, wenn Operation und Strahlentherapie noch heilend sein können, ist entscheidend. Die Prognose für Stadium 4 hat sich dank gezielter Therapien und Immuntherapien dramatisch verbessert: von 6–9 Monaten Überlebenszeit vor einem Jahrzehnt auf heute 6–7 Jahre. Die gestiegenen positiven Empfehlungen von NICE ermöglichen einen schnelleren Zugang zu diesen Behandlungen.🫁 Eine späte Diagnose aufgrund fehlender oder übersehener Symptome, wie im Fall Fielders (Rückenschmerzen, die fälschlicherweise als Ischias, eine Heiserkeit, diagnostiziert wurden), bleibt eine Herausforderung. Dies unterstreicht die Notwendigkeit eines größeren Bewusstseins für weniger verbreitete Symptome. Obwohl sich die 5-Jahres-Überlebensrate verbessert hat (von 8,6 % im Jahr 2005 auf 19,8 % im Jahr 2016), hinkt Großbritannien anderen Ländern noch immer hinterher. Die Lungengesundheitschecks des NHS und das nationale Lungenkrebs-Screening-Programm sind wichtige Schritte hin zur Früherkennung. Die Zukunft der Lungenkrebsbehandlung sieht vielversprechend aus, mit erwarteten Fortschritten bei gezielten Therapien, Immuntherapien und Impfstoffen, obwohl weiterhin wirksamere und länger anhaltende Behandlungen erforderlich sind.
https://www.nice.org.uk/news/articles/sixfold-increase-in-nice-lung-cancer-treatment-recommendations-over-the-past-decade
EMA ändert Kurs bei Leqembi und genehmigt eingeschränkte Verwendung
5. Dezember 2024
Die jüngste Entscheidung des CHMP der EMA, die Marktzulassung für Leqembi (Lecanemab) zu empfehlen, ist ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Dies geschah, nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA zuvor eine negative Stellungnahme abgegeben hatte. Warum dieser Sinneswandel? Die anfängliche negative Stellungnahme basierte auf Bedenken hinsichtlich des Sicherheitsprofils des Medikaments, insbesondere des Risikos von Hirnschwellungen und -blutungen (ARIA). Die erneute Prüfung durch den CHMP konzentrierte sich jedoch auf eine bestimmte Patientengruppe: Patienten mit leichten kognitiven Beeinträchtigungen oder leichter Demenz infolge der Alzheimer-Krankheit, die eine oder keine Kopie des ApoE4-Gens besitzen. Es wurde festgestellt, dass diese Untergruppe ein geringeres Risiko für schwere Nebenwirkungen hat. Das ApoE4-Gen ist ein genetischer Risikofaktor für die Alzheimer-Krankheit. Personen mit zwei Kopien des ApoE4-Gens haben ein deutlich höheres Risiko, an der Krankheit zu erkranken. Durch die Konzentration auf Patienten mit einer oder keiner Kopie von ApoE4 wollte die EMA das ARIA-Risiko mindern. Dies ist zwar ein positiver Schritt nach vorn, dennoch darf nicht vergessen werden, dass Leqembi Alzheimer nicht heilt. Es verlangsamt den kognitiven Abbau, kann ihn jedoch nicht umkehren. Der berichtete Unterschied der CDR-SB-Werte von 0,53 auf der Skala von 0 bis 18 wird als klinisch bedeutsam angesehen, da er knapp über dem Schwellenwert von 0,5 liegt. Darüber hinaus bleibt das Risiko schwerer Nebenwirkungen, insbesondere ARIA, besorgniserregend. Daher wird das Medikament über ein kontrolliertes Zugangsprogramm verfügbar sein, um eine sichere und wirksame Anwendung zu gewährleisten. Die Patienten werden regelmäßig MRT-Scans unterzogen, um auf ARIA und andere potenzielle Nebenwirkungen überwacht zu werden. Das Unternehmen wird eine EU-weite Registerstudie mit Patienten einrichten, die mit Leqembi behandelt werden. Mithilfe dieser Studie können das Auftreten von Nebenwirkungen, einschließlich ARIA, und deren Schweregrad ermittelt werden. Die Registerstudie kann auch dazu genutzt werden, Informationen über den Verlauf der Alzheimer-Krankheit bei Patienten und die möglichen Langzeitfolgen von ARIA zu sammeln.https://www.ema.europa.eu/en/news/leqembi-recommended-treatment-early-alzheimers-disease#
NICE lehnt Enhertu erneut ab: Kosteneffizienzhürden für innovative Krebstherapien bestehen weiterhin
22. November 2024
Das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan) von Daiichi Sankyo und AstraZeneca hat einen weiteren erheblichen Rückschlag erlitten: NICE lehnte das Medikament zum dritten Mal ab. Diese Entscheidung löste weit verbreitete Enttäuschung und Frustration aus, da sie Tausenden von Patientinnen mit HER2-niedrigem Brustkrebs den Zugang zu einer potenziell lebensverlängernden Behandlung verwehrt. Die rigorosen Kosten-Nutzen-Bewertungen in Großbritannien sind zwar entscheidend für die Gewährleistung eines guten Preis-Leistungs-Verhältnisses, stellen innovative Therapien jedoch häufig vor Herausforderungen, insbesondere jene zur Behandlung seltener Krankheiten. Obwohl Enhertu einen erheblichen klinischen Nutzen zeigt, hat es die strengen Kosten-Nutzen-Schwellenwerte von NICE offenbar nicht erreicht. Diese Entscheidung unterstreicht das komplexe Zusammenspiel zwischen klinischer Wirksamkeit, Patientenbedarf und wirtschaftlichen Überlegungen in Gesundheitssystemen. Sie verdeutlicht die dringende Notwendigkeit innovativer Finanzierungsmodelle und Preisstrategien, um einen gleichberechtigten Zugang zu lebensrettenden Behandlungen zu gewährleisten. Laut dem Pharma Intelligence Center von GlobalData wird für Enhertu bis 2030 ein weltweiter Umsatz von 13 Milliarden US-Dollar prognostiziert. Hätte NICE das Medikament zugelassen, hätte es möglicherweise die Ergebnisse für etwa 1.000 Patienten mit HER2-niedrigem Brustkrebs verbessern können. https://www.globaldata.com/newsletter/details/daiichi-sankyo-and-astrazeneca-s-enhertu-snubbed-by-uk-s-nice-for-third-time-_340807
Onkologie-News: Merck übernimmt Modifi Biosciences im Rahmen eines 1,3-Milliarden-Dollar-Deals, um die Behandlung von Hirntumoren durch gezielte Behandlung von DNA-Reparaturdefiziten voranzutreiben
31. Oktober 2024
Merck, ein weltweit führendes Pharmaunternehmen, hat Modifi Biosciences, ein Spin-off der Yale University, im Rahmen einer strategischen Transaktion im Wert von bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar und einer Vorauszahlung von 30 Millionen US-Dollar übernommen. Diese Übernahme unterstreicht Mercks Engagement für die Förderung innovativer Therapien und die Transformation der Krebsbehandlung. Die Vereinbarung verschafft Merck Zugang zu präklinischen Verbindungen, die DNA-Reparaturdefekte bei schwer behandelbaren Krebsarten ausnutzen sollen, darunter Glioblastome, die aggressivste und häufigste Krebsart, die im Gehirn entsteht und oft resistent gegen Chemotherapie und Strahlentherapie ist. Modifi Biosciences hat eine neue Klasse niedermolekularer Inhibitoren entwickelt, die auf O6-Methylguanin-Methyltransferase (MGMT) abzielen, ein wichtiges DNA-Reparaturprotein. Durch die Hemmung von MGMT zielen Modifis Verbindungen darauf ab, Krebszellen selektiv abzutöten, insbesondere solche mit DNA-Reparaturdefiziten wie Glioblastomen. Diese Übernahme vereint die umfassenden Ressourcen und das Fachwissen von Merck mit der Spitzenforschung von Modifi. Durch die Nutzung dieser leistungsstarken Kombination wollen die Unternehmen die Entwicklung bahnbrechender Therapien beschleunigen, die einen erheblichen ungedeckten Bedarf in der Onkologie decken.https://www.pharmtech.com/view/merck-acquires-modifi-biosciences
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Ivonescimab (Summit, Akeso) verspricht bahnbrechende Behandlung für 1L NSCLC
09. September 2024
Im Dezember 2022 wurde zwischen Summit Therapeutics (USA) und Akeso Inc. (China) ein 5-Milliarden-Dollar-Vertrag zur Einlizenzierung, Entwicklung und Vermarktung von Ivonescimab, einem erstklassigen bispezifischen PD-L1/VEGF-Antikörper zur Krebsbehandlung, unterzeichnet. Die Anzahlung betrug 500 Millionen Dollar. Diese Partnerschaft zielt darauf ab, Akesos Reichweite auf Schlüsselmärkte wie die USA, Kanada, Europa und Japan auszudehnen – ein wichtiger Schritt in Richtung Akesos strategischem Ziel, ein globales Biopharma-Unternehmen zu werden. Aktuelle Daten einer Phase-3-Studie, die letzte Woche auf der Weltkonferenz für Lungenkrebs vorgestellt wurden, zeigten die überlegene Wirksamkeit von Ivonescimab im Vergleich zu Keytruda in der Erstlinienbehandlung von NSCLC. Das Medikament verlängerte das mediane progressionsfreie Überleben signifikant um 5,32 Monate auf 11,14 Monate. Die ausschließlich aus China stammenden Daten sind beeindruckend und signalisieren das Potenzial des bispezifischen PD-1/VEGF-Antikörpers als neuer Behandlungsstandard für nicht-kleinzelligen Lungenkrebs (NSCLC).
https://www.smmttx.com/wp-content/uploads/2024/09/WCLC-2024-Presentation-HARMONi-2.pdf
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Studie zu mRNA-Impfstoff gegen Lungenkrebs gestartet
30. August 2024
💉 Ein bahnbrechender mRNA-Impfstoff, entwickelt von BioNTech, wird derzeit in klinischen Studien zur Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), einer der weltweit häufigsten Todesursachen, untersucht.💉 Dieser innovative Ansatz, ähnlich der mRNA-Technologie, die in COVID-19-Impfstoffen verwendet wird, nutzt das körpereigene Immunsystem zur Bekämpfung von Krebs. Durch die Identifizierung einzigartiger Mutationen im Tumor eines Patienten entwickeln Forscher einen personalisierten mRNA-Impfstoff, der das Immunsystem anweist, Krebszellen gezielt anzugreifen und zu zerstören.💉 Das Potenzial dieser Behandlung, die Ergebnisse für Lungenkrebspatienten deutlich zu verbessern, stellt einen bedeutenden Fortschritt auf dem Gebiet der Krebsimmuntherapie dar.
https://www.theguardian.com/society/article/2024/aug/23/world-first-lung-cancer-vaccine-trials-launched-across-seven-countries
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Prüfpräparat von Aveta Biomics erhält Fast-Track-Status für Kopf- und Halskrebs
26. August 2024
🧠 Ihr Prüfpräparat für die Immunonkologie, APG-157, hat von der FDA den Fast-Track-Status als neoadjuvante Behandlung für Patienten mit Kopf-Hals-Tumoren erhalten.🧠 APG-157, eine oral einzunehmende Lutschtablette aus Kurkuma, verspricht eine Verkleinerung des Tumors und kann möglicherweise die Notwendigkeit umfangreicher Operationen oder Bestrahlungen reduzieren. Die Entwickler haben APG-157 so konzipiert, dass es einen dualen Mechanismus aufweist, indem es selektiv die Apoptose von Krebszellen induziert und gleichzeitig die Immunumgebung umprogrammiert. Dies könnte die Ergebnisse für Patienten mit dieser anspruchsvollen Erkrankung deutlich verbessern.🧠 Derzeit läuft eine Phase-2-Studie, um die Sicherheit und Wirksamkeit von APG-157 bei der Behandlung von Kopf-Hals-Tumoren weiter zu untersuchen.
https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-neoadjuvant-apg-157-in-head-and-neck-cancer
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US-Regierung schließt Verhandlungen über Arzneimittelpreise ab
21. August 2024
Ein historischer Meilenstein wurde erreicht: Die US-Regierung hat die Preise für die ersten zehn Medikamente im Rahmen des Inflation Reduction Act festgelegt. Die ausgehandelten Preise für diese Medikamente, darunter Eliquis (Blutverdünner), Enbrel (Arthritis), Stelara (Psoriasis) und Imbruvica (Blutkrebs), werden deutlich niedriger sein. Medicare wird diese reduzierten Preise ab 2026 umsetzen. Arzneimittelhersteller und Industrieverbände fochten das Gesetz vor Gericht an, jedoch ohne Erfolg. Während die anfänglichen Preissenkungen verkraftbar erscheinen, wachsen die Bedenken, dass der Prozess zu größeren finanziellen Einbußen führen könnte, da Medicare mehr Medikamente ins Visier nimmt. Gemäß dem neuen Arzneimittelgesetz, einschließlich des Verhandlungsprogramms, war der Preisfestsetzungsprozess der Regierung mit umfangreichen Datenanalysen und Verhandlungen mit Pharmaunternehmen verbunden. Zu den berücksichtigten Faktoren gehörten Forschungs- und Entwicklungskosten, Herstellungskosten, Patentdaten, Umsatz- und Marktdaten sowie die Verfügbarkeit alternativer Behandlungen. CMS berücksichtigte Informationen aus einer Vielzahl von Quellen. Trotz des Widerstands der Industrie wird CMS 2025 bis zu 15 weitere Medikamente aus Teil D für Verhandlungen auswählen, 2026 bis zu 15 weitere Medikamente aus Teil B und Teil D und danach jährlich bis zu 20 Medikamente. Experten gehen davon aus, dass hochkarätige Medikamente wie Ozempic und Keytruda in zukünftigen Verhandlungsrunden im Fokus stehen könnten, was möglicherweise größere Auswirkungen auf die Pharmaindustrie haben wird.
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Casgevy: Eine Fallstudie zur Einführung und Preisgestaltung von Gentherapien
8. August 2024
Casgevy ist eine von sieben gen- und zellbasierten Therapien, die in den USA eingeführt wurden und deren Kosten pro Behandlung über eine Million US-Dollar betragen. Die FDA hat das Medikament im Dezember 2023 für die Sichelzellanämie (SCD) und anschließend für die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) zugelassen.
Diese bahnbrechende CRISPR-basierte Gentherapie für SCD und TDT bietet wertvolle Einblicke in die Kommerzialisierung fortschrittlicher Therapien. Mit einem hohen Einführungspreis von 2,2 Millionen US-Dollar pro Behandlung folgt Casgevy dem Preistrend für andere Gentherapien.
Trotz der hohen Anschaffungskosten weisen Gentherapien für die Sichelzellanämie, wie Lyfgenia und Casgevy, vergleichbare jährliche Behandlungskosten wie Standardtherapien auf. So liegen beispielsweise die jährlichen Kosten für die Behandlung der Sichelzellanämie mit dem Eisenchelator Ferriprox (ca. 3,2 Millionen US-Dollar) in etwa auf dem Niveau dieser Gentherapien, was das Potenzial für langfristige Kosteneffizienz unterstreicht.
Casgevy folgte einem für hämatologische Wirkstoffe typischen Markteinführungsmuster, mit den USA als erstem Markt, gefolgt von Luxemburg und Bahrain. In Frankreich ist es seit Januar 2024 im Rahmen des Early-Access-Programms erhältlich und wartet nun auf die Preisfestsetzung. Der französische Preis könnte aufgrund der Rolle Frankreichs bei der internationalen Referenzpreisgestaltung die Preise in anderen Ländern beeinflussen.
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Alzheimer: Eine wachsende Krise und der Wettlauf um ein Heilmittel
6. August 2024
Die Alzheimer-Krankheit ist eine globale Gesundheitskrise, die sich rapide verschärft. Trotz jüngster Fortschritte gibt es noch immer keine wirksamen Behandlungsmethoden. Die Blut-Hirn-Schranke stellt eine erhebliche Herausforderung bei der Medikamentenverabreichung dar und behindert den Fortschritt. 🧠 Die jüngsten FDA-Zulassungen von Lecanemab und Donanemab markierten einen Meilenstein in der Alzheimer-Behandlung und zielen auf die mit der Krankheit verbundenen Amyloid-Plaques ab. Die EMA scheint jedoch eher um die Sicherheit des neuen Medikaments besorgt zu sein, da die beobachtete Wirkung von Leqembi, den kognitiven Abbau zu verzögern, das Risiko schwerer Nebenwirkungen (ARIA, amyloidbedingte Bildgebungsanomalien oder Hirnschwellungen und -blutungen) nicht aufwiegt. Der CHMP (Ausschuss für Humanarzneimittel) hat gerade von der Zulassung von Lecanemab abgeraten. 🧠 Die Suche nach alternativen Ansätzen wird intensiviert. Unternehmen wie Regeneration Biomedical und Excellio erforschen innovative Methoden, darunter Stammzelltherapie und Exosomen-basierte Medikamentenverabreichung, um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen. Passage Bio konzentriert sich auf Gentherapie, um die Grundursache von Alzheimer zu bekämpfen. Darüber hinaus wird die Verwendung von fokussiertem Ultraschall zur vorübergehenden Öffnung der Blut-Hirn-Schranke untersucht. Mit fortschreitender Forschung hofft man, wirksamere und sicherere Behandlungen für die Alzheimer-Krankheit zu finden. 🧠 Lesen Sie unseren aktuellen Beitrag zur bedingten Kostenübernahme von Leqembi (Lecanemab) in den USA. https://lnkd.in/eXVMnVzC
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Aktuelle Neuigkeiten aus der Krebsforschung!
1. August 2024
Telomer-gerichtetes THIO in Kombination mit Immuntherapie verlängert die Behandlungszeit für Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC. Ich freue mich, Ihnen THIO vorstellen zu können, ein bahnbrechendes kleines Molekül, das vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) zeigt. Das von MAIA Biotechnology entwickelte THIO wirkt, indem es Telomere angreift und so zum schnellen Absterben der Krebszellen führt. In Kombination mit Cemiplimab (LIBTAYO®) hat THIO eine beeindruckende Verträglichkeit und Wirksamkeit bei Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC gezeigt, die andere Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft haben. Erste Daten aus der Phase-2-Studie THIO-101 sind sehr vielversprechend: Patienten zeigten längere Behandlungsdauern und eine geringere Toxizität im Vergleich zu Standardbehandlungen. Dies ist ein bedeutender Fortschritt im Kampf gegen Krebs! https://lnkd.in/eBd58tA9
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Biosimilar unterbietet AbbVie-Medikament Humira um 92 % und bringt den Markt durcheinander
29. Juli 2024
Humira, das weltweit meistverkaufte Medikament, genoss in den USA lange Zeit Exklusivität, was es AbbVie ermöglichte, einen Premiumpreis zu verlangen. Doch das Blatt wendet sich. Der Ablauf des US-Patents Anfang 2023 öffnete die Tür für Biosimilars, nahezu identische Kopien, und der Wettbewerb ist hart. Boehringer Ingelheim verfolgte eine Preisaufteilungsstrategie. Im Juli 2023 brachten sie ein Marken-Biosimilar namens Cyltezo auf den Markt, das nur 5 % günstiger war als Humira. Doch Boehringer hatte Mühe, den Umsatz zu steigern. Um den Markt wirklich aufzumischen, bietet das Unternehmen nun über GoodRx eine markenlose Version mit einem erstaunlichen Rabatt von 92 % auf den Listenpreis von Humira an. Dieser aggressive Schritt könnte bahnbrechend sein, AbbVie enorm unter Druck setzen und die Biosimilar-Landschaft aufrütteln. Bei diesem Preis würde eine typische Behandlung mit einer Spritze alle zwei Wochen gegen rheumatoide Arthritis, Morbus Crohn und andere Autoimmunerkrankungen zu Selbstkosten von 7.150 Dollar pro Jahr führen. Humira kostete zuvor zum Listenpreis 7.000 Dollar für einen Vierwochenvorrat. Humira-Biosimilars kamen im Oktober 2018 auf den europäischen Markt.
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Alle Augen auf TIGIT
21. Juli 2024
Roches TIGIT-Medikamentenkandidat Tiragolumab in Kombination mit dem PD-L1-Inhibitor Tecentriq® (Atezolizumab) konnte in einer wichtigen Lungenkrebsstudie (SKYSCRAPER-06) den etablierten PD-1-Inhibitor Keytruda® (Pembrolizumab) von Merck nicht übertreffen. SKYSCRAPER-06 verglich Tiragolumab Tecentriq (Atezolizumab, ein weiterer PD-L1-Checkpoint-Inhibitor von Roche) und Chemotherapie mit Keytruda und Chemotherapie bei zuvor unbehandelten, lokal fortgeschrittenen, inoperablen oder metastasierten Patienten mit nicht-plattenepithelialem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (nSq NSCLC). Die Überlebensdaten sprachen für Keytruda, mit einer Hazard Ratio von 1,33 für das Gesamtüberleben (OS) und 1,27 für das progressionsfreie Überleben (PFS) bei der ersten Zwischenanalyse (eine höhere Hazard Ratio zeigt an, dass die Kontrolle Keytruda besser abschnitt). Dieses negative Ergebnis veranlasste Roche, Stoppen Sie SKYSCRAPER-06 und bewerten Sie das umfassendere TIGIT-Programm neu.https://lnkd.in/etvjth_m
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Markt für Unfruchtbarkeit wird von Nachfrage und begrenzten Verbesserungsraten getrieben
14. Juli 2024
Laut Angaben der Weltgesundheitsorganisation sind etwa 17,5 % der erwachsenen Weltbevölkerung von Unfruchtbarkeit betroffen, was zu einer steigenden Nachfrage nach Behandlungen dieser Art führt. GlobalData prognostiziert, dass dieser Markt in wichtigen Märkten wie den USA, Europa und Japan bis 2033 ein Volumen von 2,3 Milliarden US-Dollar erreichen wird. Die derzeit erhältlichen Medikamente gegen Unfruchtbarkeit behandeln in erster Linie Probleme beim Eisprung und hormonelle Ungleichgewichte. Sie wirken, indem sie die Eiproduktion anregen oder den Menstruationszyklus regulieren, um ein günstigeres Umfeld für die Empfängnis zu schaffen. Beispiele hierfür sind Clomid, Femara und injizierbare Gonadotropine. Trotz Fortschritten bei der Stimulierung der Eiproduktion, der Embryomanipulation und den Kulturtechniken, die bei der In-vitro-Fertilisation (IVF) eingesetzt werden, konnten die Lebendgeburtenraten nicht signifikant verbessert werden. Das spanische Biotech-Unternehmen Oxolife präsentiert mit seiner nicht-hormonellen Fruchtbarkeitspille OXO-001 eine vielversprechende Entwicklung. Frühe Daten aus Phase II zeigen positive Ergebnisse bei der Erhöhung der Chancen auf eine Embryoimplantation bei Frauen, die sich einer IVF unterziehen. OXO-001 zielt auf die Gebärmutterschleimhaut (Endometrium) ab, um deren Aufnahmefähigkeit für die Embryoimplantation zu erhöhen. Die Ergebnisse der Phase II zeigten einen signifikanten Anstieg der frühen Schwangerschaftsbestätigungsraten (75,9 % vs. 52,4 %) und klinisch bestätigten Schwangerschaften mit fetalem Herzschlag (50 % vs. 35,7 %) in der OXO-001-Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe. Während die Lebendgeburtenrate in der OXO-001-Gruppe 10 Wochen nach dem Embryotransfer vielversprechend blieb (42,6 %) im Vergleich zur Placebogruppe (35,7 %), weist Oxolife darauf hin, dass die Phase-II-Studie nicht darauf ausgelegt war, die statistische Signifikanz definitiv nachzuweisen. Eine größere Phase-III-Studie ist geplant, um diese ermutigenden Ergebnisse zu bestätigen.
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Veränderte Landschaft: Abdeckung neuer Alzheimer-Medikamente
03. Juli 2024
Im Jahr 2022 nahmen die Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) eine vorsichtige Haltung gegenüber dem umstrittenen Alzheimer-Medikament Aduhelm (Aducanumab) ein. Medicare würde das Medikament erst übernehmen, wenn positive Ergebnisse in staatlich genehmigten Studien vorlagen. Diese Entscheidung spiegelte die beschleunigte FDA-Zulassung von Aduhelm im Jahr 2021 wider, die eine Bestätigung des klinischen Nutzens in weiteren Studien erforderte. Als erstes neues Alzheimer-Medikament seit fast zwei Jahrzehnten sorgte Aduhelm für Aufregung. Allerdings zeigten zentrale Studien trotz der Verringerung der Amyloid-Beta-Plaques im Gehirn nur einen begrenzten klinischen Nutzen für die Patienten. Obwohl hohe Konzentrationen dieses Proteins mit Alzheimer in Verbindung gebracht werden, blieben die Belege dafür, dass seine Verringerung zu einer verbesserten Gehirnfunktion oder einem verlangsamten Krankheitsverlauf führt, schwach.
Angesichts des Widerstands der Ärzte und der geringen Nachfrage senkte Biogen, der Hersteller von Aduhelm, den ursprünglichen Preis von schwindelerregenden 56.000 Dollar auf 28.000 Dollar pro Jahr und Patient. Schließlich wurde Aduhelm im Jahr 2024 vom Markt genommen und die für die vollständige Zulassung erforderliche Bestätigungsstudie abgebrochen.
Anders verhält es sich bei neueren Alzheimer-Medikamenten. Leqembi (Lecanemab) von Eisai und Biogen erhielt im Januar 2023 eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung der frühen Alzheimer-Krankheit, gefolgt von der vollständigen Zulassung im Juni desselben Jahres. Diese vollständige Zulassung basierte auf Belegen, die eine höhere Wahrscheinlichkeit einer Verlangsamung des kognitiven Abbaus zeigten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) prüft Leqembi noch.
In ähnlicher Weise erhielt Lillys Kisunla (Donanemab) im Sommer 2024 die FDA-Zulassung für die Behandlung der frühen symptomatischen Alzheimer-Krankheit.
Da diese neueren Medikamente einen klinischen Nutzen zeigen, hat CMS seine Erstattungspolitik angepasst. Die Kostenübernahme ist nun jedoch an die Erfassung von Patientendaten in Registern gebunden. Diese Daten werden nach der vollständigen FDA-Zulassung praxisnahe Erkenntnisse zur Wirkungsweise dieser Medikamente liefern.
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Große Pharmaunternehmen setzen auf KI: Partnerschaften für eine schnellere Arzneimittelforschung
01. Juli 2024
Traditionell verfügten große Pharmaunternehmen nicht über robuste interne KI-Kapazitäten. Dies ändert sich jedoch rasant. Sie erkennen das Potenzial von KI, die Arzneimittelentwicklung zu revolutionieren, und sind zunehmend offen für die Zusammenarbeit mit externen Anbietern, die hochmoderne Tools anbieten. Diese Tools können die Medikamentenpipeline rationalisieren und beschleunigen und so schnellere Durchbrüche für Patienten ermöglichen. Bristol-Myers Squibb (BMS) ist kürzlich eine Partnerschaft mit dem Deep-Tech-Unternehmen VantAI für unglaubliche 674 Millionen US-Dollar eingegangen, um KI für die Entwicklung „molekularer Klebstoffe“ zu nutzen – einer vielversprechenden neuen Klasse niedermolekularer Therapeutika. Sanofi ist eine Zusammenarbeit mit Aqemia eingegangen, einem führenden Unternehmen in der Anwendung von genAI und Deep-Physics-Algorithmen in der Arzneimittelforschung, im Rahmen eines 140-Millionen-Dollar-Deals. Genentech hat sich mit den Tech-Giganten Amazon und NVIDIA zusammengeschlossen, um eine KI-Plattform der nächsten Generation speziell für ihre Arzneimittelforschungs- und -entwicklungsbemühungen zu schaffen und so die Lücke zwischen Wissenschaft und Technologie zu schließen. Die ersten Ergebnisse sind ermutigend. Daten deuten darauf hin, dass mithilfe von KI entdeckte Moleküle in klinischen Studien gute Ergebnisse erzielen. Einige Analysen berichten von Erfolgsraten von bis zu 80–90 % in Phase I. Obwohl diese Erfolgsrate in späteren Phasen natürlich abnimmt (etwa 40 % in Phase II), stellt sie dennoch eine deutliche Verbesserung gegenüber herkömmlichen Methoden dar. Mit Blick auf die Zukunft hat die flächendeckende Einführung generativer KI (GenAI) das Potenzial, die gesamte Pharmaindustrie zu revolutionieren. Wir können schnellere Arzneimittelforschungsprozesse, effizientere und aussagekräftigere klinische Studien und letztendlich günstigere Medikamente erwarten, die ein breiteres Patientenspektrum erreichen.
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KI in pharmazeutischen Verhandlungen: Eine vielversprechende Zukunft mit regulatorischen Überlegungen
25. Juni 2024
Eine kürzlich geführte Podcast-Diskussion über den Einsatz von KI und biometrischer Messung emotionaler Reaktionen bei Verhandlungen mit Kostenträgern über Arzneimittelpreise hat mein Interesse geweckt, insbesondere als Computerchemiker mit über 15 Jahren Erfahrung in digitalen Methoden der Arzneimittelforschung. Obwohl diese spezielle Anwendung ethische und regulatorische Herausforderungen mit sich bringt, ist das Potenzial von KI in der Pharmaindustrie unbestreitbar. Digitale und KI-gestützte Systeme haben die Arzneimittelforschung revolutioniert. Sie können Arzneimittel-Protein-Wechselwirkungen vorhersagen, neue Arzneimittel von Grund auf neu entwickeln (De-novo-Design) und potenzielle Arzneimittel auf Aktivität, Toxizität und andere Eigenschaften prüfen. Dies senkt die Kosten der präklinischen Forschung erheblich und beschleunigt die Entdeckung wertvoller neuer Therapien. KI birgt auch großes Potenzial für die Rationalisierung klinischer Studien, wodurch Kosten gesenkt und Erfolgsraten erhöht werden können. Die Erfassung elektronischer Patientendaten ermöglicht eine Verfolgung und Auswertung in Echtzeit. Für eine verantwortungsvolle Implementierung von KI sind jedoch Vorschriften von entscheidender Bedeutung. Die Verabschiedung des European AI Act (AIA) durch das Europäische Parlament im März 2024, der voraussichtlich im Juni 2024 in Kraft treten wird, ist ein Schritt in die richtige Richtung. Die Europäische Kommission erkennt das Potenzial von KI im Gesundheitswesen an, räumt aber auch potenzielle Risiken ein. Der AIA etabliert einen risikobasierten Ansatz und klassifiziert KI-Systeme mit entsprechenden Anforderungen und Verpflichtungen. Anbieter und Nutzer von Hochrisikosystemen müssen strengere Vorschriften einhalten. Die neuen Vorschriften verbieten bestimmte KI-Anwendungen, die die Rechte der Bürger gefährden. Dazu gehören biometrische Kategorisierung auf Basis sensibler Daten, nicht autorisierte Gesichtserkennungsdatenbanken und Emotionserkennung in bestimmten Kontexten. Darüber hinaus sind Social Scoring, prädiktive Polizeiarbeit, die ausschließlich auf Profiling basiert, und manipulative KI verboten. Während der Einsatz biometrischer Methoden und KI in Verhandlungen mit Kostenträgern ethische Bedenken aufwirft, hat KI das Potenzial, eine starke positive Kraft im Gesundheitssystem zu sein. Indem wir ethischen Überlegungen Priorität einräumen und uns auf Anwendungen konzentrieren, die Patienten und dem gesamten System zugutekommen, können wir das Potenzial von KI für positive Veränderungen nutzen.
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EMA verschärft Transparenzregeln für klinische Studien
21. Juni 2024
Die EMA hat eine neue Version des öffentlichen Portals „Clinical Trials Information System“ (CTIS) veröffentlicht. Es ermöglicht Patienten, medizinischem Fachpersonal und anderen Beteiligten einen schnelleren und effizienteren Zugang zu Informationen über klinische Studien in der EU. Es bleibt abzuwarten, ob die aktualisierten Regeln ein Gleichgewicht zwischen Informationstransparenz und dem Schutz vertraulicher Geschäftsinformationen herstellen.
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