Navigation durch die neue HTA-Landschaft der EU: Ein praktischer Leitfaden für Entwickler von Gesundheitstechnologien

Die neue EU-Verordnung zur Gesundheitstechnologiebewertung (HTA) ist in Kraft getreten und hat erhebliche Auswirkungen auf den Marktzugang von Gesundheitstechnologien. Ein zentraler Bestandteil ist die gemeinsame klinische Bewertung (JCA), die sowohl Herausforderungen als auch Chancen mit sich bringt. Dieser Beitrag analysiert den JCA-Prozess, konzentriert sich auf die entscheidende PICO-Umfangsbestimmung und bietet Leitlinien für Entwickler von Gesundheitstechnologien (HTDs).


Den JCA-Prozess verstehen:


Das JCA wird ausgelöst, wenn ein Hersteller einen Zulassungsantrag für ein neues onkologisches oder neuartiges Arzneimittel (ATMP) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) einreicht. Im Mittelpunkt des Prozesses steht die Definition und Bearbeitung spezifischer Forschungsfragen anhand des PICO-Frameworks (Population, Intervention, Comparator, Outcome).


  1. EMA-Einreichung löst JCA aus: Der Prozess beginnt mit der Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung bei der EMA.
  2. Beginn des Scoping-Prozesses: Der entscheidende „Scoping-Prozess“ wird eingeleitet, bei dem die PICO-Fragen formuliert werden.
  3. Der Input der Mitgliedstaaten ist entscheidend: Die zuständigen nationalen Behörden (NCAs) und Gremien für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) aus jedem EU-Mitgliedstaat bringen ihre Perspektiven zu relevanten PICO-Elementen ein. Dieser Schritt verdeutlicht die Vielfalt der Standpunkte in Europa.
  4. Konsolidierung in einem einheitlichen Rahmen: Eine JCA-Koordinationsgruppe (oft innerhalb des HTA-Netzwerks oder von diesem ernannt) konsolidiert die Beiträge der Mitgliedstaaten mit dem Ziel, einen einheitlichen und überschaubaren Satz von PICOs zu erstellen. Dieser Konsolidierungsprozess stellt eine erhebliche Herausforderung dar.
  5. Veröffentlichung des PICO-Umfangs (voraussichtlich): Der endgültige PICO-Umfang für ein bestimmtes Produkt wird voraussichtlich öffentlich verfügbar sein, wahrscheinlich über eine spezielle Plattform. Diese Transparenz ist für Hersteller von entscheidender Bedeutung.


Entschlüsselung des PICO-Bereichs:


Das Finden von Informationen zum PICO-Umfang erfordert proaktives Engagement:

  • EMA-Einreichungen überwachen: Der erste Schritt besteht darin, neue Onkologie- und ATMP-Anträge bei der EMA zu verfolgen.
  • Folgen Sie dem EU-HTA-Netzwerk/den HTA-Gremien: Es ist wichtig, über das EU-HTA-Netzwerk und die einzelnen HTA-Gremien auf dem Laufenden zu bleiben.
  • Suchen Sie nach offiziellen Veröffentlichungen: Suchen Sie nach Ankündigungen der Europäischen Kommission oder verwandter Agenturen.
  • Mit Stakeholdern interagieren: Der Kontakt zu HTA-Experten, Patientengruppen und Branchenverbänden kann wertvolle Erkenntnisse liefern.
  • Erwarten Sie zukünftige Leitlinien: Mit zunehmender Weiterentwicklung des JCA-Prozesses können Sie mit detaillierteren Leitlinien zur Bestimmung des PICO-Umfangs und zum Zugriff rechnen.


Die PICO-Herausforderung meistern:


Der Konsolidierungsprozess kann zu einer beträchtlichen Anzahl von PICOs führen (bei onkologischen Produkten potenziell 10–30 oder mehr), was zu einer „PICO-Angst“ führt. Dies bedeutet jedoch nicht, dass so viele separate klinische Studien erforderlich sind.

  • Strategisches Studiendesign: Ein intelligentes Studiendesign, das mehrere Arme, Untergruppenanalysen und mehrere Endpunkte umfasst, ermöglicht die Erfassung von für mehrere PICOs relevanten Daten innerhalb einer einzigen Studie.
  • Beweissynthese: Techniken wie die Netzwerk-Metaanalyse können Daten aus verschiedenen Studien kombinieren, um alle PICOs zu berücksichtigen, auch wenn die Versuche nicht perfekt übereinstimmen.
  • Priorisierung: Konzentrieren Sie sich auf die wichtigsten PICOs, die wahrscheinlich Marktzugangsentscheidungen beeinflussen.
  • Flexibilität ist von größter Bedeutung: Der JCA-Prozess entwickelt sich weiter und erfordert von HTDs, dass ihre Strategien zur Beweiserstellung anpassungsfähig sind.


Wichtige Empfehlungen für HTDs:


  • Informieren und einbeziehen: Stellen Sie sicher, dass alle Beteiligten den neuen HTA-Prozess der EU verstehen.
  • Frühzeitig beginnen: Integrieren Sie PICO-Vorhersagen in die Planung von Phase 3 (und überprüfen Sie sie 18 Monate vor der Einreichung erneut).
  • Konzentrieren Sie sich weiterhin auf die nationalen Verfahren: Denken Sie daran, dass die nationalen Verfahren auch nach der JCA für Finanzierungsentscheidungen von entscheidender Bedeutung bleiben.